导读 诺华公司承认，两名患者在接受其Zolgensma®(onasemnogeneabeparvovec-xioi)治疗后死于急性肝衰竭，这是一种针对某些形式的脊髓性肌萎缩...

诺华公司承认，两名患者在接受其Zolgensma®(onasemnogeneabeparvovec-xioi)治疗后死于急性肝衰竭，这是一种针对某些形式的脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。

因此，该公司表示，它将修改Zolgensma的标签，以明确指出已经报告了致命的急性肝功能衰竭。

“虽然这是重要的安全信息，但它并不是一个新的安全信号，我们坚信Zolgensma的总体有利风险/收益状况，”诺华在发给GEN和其他新闻机构的电子邮件声明中表示。

(资料图片)

ManiForoohar医学博士、遗传药物高级董事总经理兼SVB证券高级研究分析师今天在一份研究报告中写道，死亡事件预计将引发公众对腺相关病毒(AAV)基因安全性的新讨论Zolgensma等疗法。

“我们预计这些事件将重新引发关于脆弱或非常年轻患者的系统性AAV治疗的安全性和管理的更广泛辩论，这是我们覆盖范围内基因治疗股票过剩的一个原因，这些股票在年初至今表现不及整个生物技术行业[年至日期]，”Foroohar写道。

该标签——包括美国基因治疗处方信息中的黑框警告——直到现在还包括急性肝功能衰竭作为治疗后报告的已知副作用。

2020年发表在《儿科杂志》上的一篇论文详细介绍了两例用Zolgensma治疗后出现的短暂性、药物性亚急性肝衰竭病例。2021年发表在《自然》杂志上的一项基因疗法研究表明，在卡塔尔接受基因疗法治疗的9名儿童中，没有人出现失败——但所有患者的肝酶天冬氨酸氨基转移酶(AST)或丙氨酸转氨酶(ALT)水平升高，其中两名患者经历过凝血酶原时间高，并且胆红素升高。一名患者在输液后出现呕吐。

首例死亡病例

这些死亡病例是首例与Zolgensma相关的急性肝衰竭致死病例，Zolgensma是AveXis开发的一种基因疗法。诺华在2018年完成的交易中以87亿美元收购了AveXis。

一年后的2019年5月，FDA批准Zolgensma用于治疗两岁以下患有SMA且在运动神经元存活基因1(SMN1)基因中存在双等位基因突变的儿科患者。Zolgensma是FDA批准的第二种用于遗传性疾病的基因疗法。

今年上半年，Zolgensma的净销售额为7.42亿美元，比2021年1月至6月增长17%。Zolgensma去年的净销售额为13.51亿美元，比2020年增长47%。诺华认为Zolgensma是其“关键增长”品牌。”

在今天的交易中，诺华公司股价在瑞士第六交易所下跌1.16%，至80.10瑞士法郎(85.06美元)。

迄今为止，诺华表示，Zolgensma已被用于治疗全球超过2,300名患者，包括临床试验、管理访问计划和商业。

“我们已经通知了所有使用Zolgensma的市场的卫生当局，包括FDA，并且正在与相关的医疗保健专业人员进行沟通，作为在卫生当局支持这一行动的市场中采取的额外步骤，”诺华补充说。

诺华长期以来一直声称Zolgensma在阻止SMA和促进婴儿发育里程碑方面的好处证明了其210万美元的标价是合理的，尽管该公司也长期引用其与保险公司的折扣患者访问计划。

诺华公司没有透露有关患者的信息——根据最先报道死亡事件的STATNews，他们都是儿童。然而，该公司确实透露，其中一例急性肝衰竭致命病例发生在俄罗斯，另一例发生在哈萨克斯坦。

诺华表示，这两个病例都发生在Zolgensma输注后约五至六周，以及皮质类固醇减量开始后约1-10天。

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